"Zawrotne tempo". Już ponad 1100 pacjentów w programie leczenia SMA. Coraz więcej dorosłych
- Program lekowy dla pacjentów z SMA wystartował w 2019 r. Od tego czasu następowały w nim istotne zmiany podyktowane kolejnymi decyzjami refundacyjnymi
- We wrześniu 2025 roku w programie lekowym leczonych było 1141 chorych. 684 otrzymywało nusinersen, 385 risdiplam, 72 terapię genową
- Obecnie do programu włączane są głównie, chociaż nie tylko, noworodki
- - Nowe diagnozy, obejmujące głównie rdzeniowy zanik mięśni typu 3, to przede wszystkim nastolatki i młodzi dorośli, u których występują dopiero pierwsze objawy choroby - wskazała we wtorek (23 września) podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak
Program B.102 leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) ruszył w 2019 roku. Początkowo obejmował tylko możliwość leczenia nusinersenem. Cztery lata później program poszerzono o terapię genową oraz risdiplam. W 2024 roku nastąpiła kolejna zmiana w dostępności: wskazania do terapii genowej rozszerzono o kobiety w ciąży.
Ilu pacjentów skorzystało z leczenia do tej pory? 23 września w Sejmie zaprezentowano dane dot. liczby pacjentów włączanych w kolejnych latach do programu:
- 2019 r. - 574
- 2020 r. - 253
- 2021 r. - 147
- 2022 r. - 257
- 2023 r. - 264
- 2024 r. - 157
- do sierpnia 2025 r. - 75
- Od samego początku tempo włączania do programu było naprawdę zawrotne. W żadnym innym kraju, uwzględniając populację, nie udało się uzyskać takich wyników - mówiła podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
We wrześniu 2025 roku w programie lekowym leczonych było 1141 chorych. 684 otrzymywało nusinersen, 385 risdiplam, 72 terapię genową. Z tej liczby 591 pacjentów to dzieci, 560 to dorośli. W efekcie ponad 500 pacjentów otrzymuje leczenie od 6 lat, a 800 od pięciu lat. Co ważne, są też tacy, którzy leczenie modyfikujące otrzymują już od 8 lat.
- Proporcje pacjentów dziecięcych i dorosłych się zmieniają. W tej chwili wciąż dominują dzieci. Spodziewamy się, że liczba pacjentów dorosłych będzie się sukcesywnie zwiększała. Wynika to z tego, że rośnie liczba włączeń do programu lekowego. Coraz więcej jest też dzieci, które po prostu osiągają wiek dorosły, a jednocześnie liczba urodzeń się zmniejsza - dodała prof. Kotulska-Jóźwiak.
Jak mówiła prof. Kotulska-Jóźwiak, obecnie pacjenci włączani do programu to głównie noworodki.
- Są one diagnozowane w ramach badań przesiewowych. Nowe diagnozy, obejmujące głównie rdzeniowy zanik mięśni typu 3, to przede wszystkim nastolatki i młodzi dorośli, u których występują dopiero pierwsze objawy choroby. W ramach programu możliwa jest oczywiście modyfikacja leczenia, a więc zmiana terapii z nusinersenu na risdiplam i odwrotnie - powiedziała.
Ekspertka podkreśliła, że sukces programu lekowego to nie tylko efekty kliniczne, chociaż indywidualne wyniki leczenia są dobre lub bardzo dobre, a jedynie pojedynczy pacjenci nie odpowiadają na terapię. Program badań przesiewowych pozwala sprawnie włączać do leczenia dzieci w zasadzie zaraz po urodzeniu. Start programu lekowego dał impuls do stworzenia wielospecjalistycznej opieki dla pacjentów z SMA w wielu ośrodkach w Polsce, dzięki jego realizacji polski płatnik uzyskuje też miarodajne dane.
Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.
rynekzdrowia
